近期，由全國高校生物醫(yī)藥區(qū)域技術轉移轉化中心（江蘇蘇州）運營的核酸藥物技術創(chuàng)新平臺再添校企協(xié)同創(chuàng)新碩果。入駐企業(yè)竹石生物聯(lián)合上海交通大學醫(yī)學院附屬第六人民醫(yī)院陸炎教授團隊，共同開展MASH原創(chuàng)siRNA靶向新藥攻關。依托平臺完備的專業(yè)研發(fā)設備與技術服務，項目已從概念驗證（POC）邁入候選藥物確定（PCC）關鍵階段，加速推動原創(chuàng)肝病靶向療法從科研成果走向臨床轉化。

錨定原始創(chuàng)新，搶占代謝肝病核酸新藥制高點

當前，全球代謝相關脂肪性肝炎（MASH）在研藥物靶點高度集中，行業(yè)研發(fā)管線多圍繞HSD17B13、PNPLA3、FGF21等靶點布局，僅能單一調控脂質代謝通路。然而，MASH作為多器官、多通路交互作用的復雜代謝疾病，現(xiàn)有療法難以匹配不同病理特征患者的治療需求，臨床仍存在大量未滿足的治療缺口，也是全球生物醫(yī)藥領域亟待突破的核心技術瓶頸。

陸炎教授團隊長期深耕MASH發(fā)病機制和干預研究，已成功發(fā)現(xiàn)多個與肝臟甘油三酯代謝、炎癥損傷及纖維化密切相關的原創(chuàng)靶點，并積極推進其臨床前干預和轉化研究。

校企橫向課題合作啟動后，核酸分子構建、藥效評價、理化表征、遞送體系優(yōu)化等關鍵實驗均在核酸藥物技術創(chuàng)新平臺開展。平臺設有小核酸研發(fā)等專用功能區(qū)，全面覆蓋siRNA、mRNA、cirRNA等主流技術方向，配備高分辨質譜、液相色譜、納米粒徑分析儀、活細胞檢測系統(tǒng)等120余臺（套）專業(yè)設備，一站式滿足核酸修飾、分子表征、脂質體包封、細胞藥效、靶點驗證全流程技術需求。

依托平臺公共硬件資源與專業(yè)技術支持，校企雙方無需投入高額成本購置大型儀器，高效打通基礎科研發(fā)現(xiàn)到候選藥物定型的關鍵鏈路，成功填補國內可實現(xiàn)多通路協(xié)同調控的MASHsiRNA藥物研發(fā)空白，在代謝肝病核酸新藥賽道實現(xiàn)關鍵核心技術突破，有力搶占代謝肝病核酸藥物科技制高點。

貫通四鏈協(xié)同，探索科技成果高效轉化新路徑

長期以來，高校前沿基礎研究與企業(yè)產(chǎn)業(yè)化開發(fā)存在明顯“斷裂帶”：高校科研團隊缺乏產(chǎn)業(yè)化設備和市場轉化經(jīng)驗，創(chuàng)新企業(yè)則缺少源頭原創(chuàng)靶點和頂尖學術人才支撐，創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈、人才鏈相互割裂，制約早期新藥成果落地轉化。

作為國內專業(yè)化核酸藥物公共技術載體，核酸藥物技術創(chuàng)新平臺有效降低校企協(xié)同研發(fā)的重資產(chǎn)投入門檻，打通高校前沿基礎研究向企業(yè)新藥開發(fā)轉化的核心堵點，成為核心技術攻關、高校成果落地、校企資源對接的關鍵樞紐。

蘇州生物醫(yī)藥分中心以該平臺為實體支撐，構建“高校人才+產(chǎn)業(yè)企業(yè)+公共平臺+轉化服務”協(xié)同體系。此次竹石生物與上交大團隊的合作項目，正是蘇州生物醫(yī)藥分中心推動“四鏈”融合成果轉移轉化模式的實踐樣板：高校輸出原創(chuàng)靶點與學術成果，企業(yè)承接產(chǎn)業(yè)化開發(fā)，公共平臺提供硬件與技術服務，中心統(tǒng)籌對接科技金融資源，形成“基礎研究不懸空、產(chǎn)業(yè)開發(fā)不缺源”的良性閉環(huán)，探索出一套適配小核酸前沿藥物的高效成果轉移轉化新路徑，有力推動前沿科研成果快速轉化為具備臨床價值的候選新藥。

下一步，核酸藥物技術創(chuàng)新平臺將持續(xù)發(fā)揮公共技術樞紐功能，面向全國高校、生物醫(yī)藥企業(yè)常態(tài)化開放核酸藥物全鏈條技術服務。蘇州生物醫(yī)藥分中心將以本次竹石生物與上交大團隊合作項目為標桿，持續(xù)深化校企協(xié)同聯(lián)動，促進產(chǎn)學研資要素深度融合，推動科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新雙向賦能，全力打造國內領先的高校生物醫(yī)藥科技成果轉移轉化高地。

編輯 嚴春霞

2026年7月14日